Moederbedrijf Novartis toont Zolgensma, een baanbrekende gentherapie voor de behandeling van SMA
Volledig scherm
Moederbedrijf Novartis toont Zolgensma, een baanbrekende gentherapie voor de behandeling van SMA © AP

Duurste medicijn ter wereld tegen spierziekte SMA goedgekeurd in Europa

UpdateEen baanbrekende en peperdure gentherapie die de progressieve spierziekte SMA bij jonge kinderen kan stoppen, mag voorlopig de Europese markt op. Ook behandeling van Nederlandse patiëntjes komt hiermee een stap dichterbij.

  1. Pia, een half jaar na peperdure gentherapie: “Ze doet het goed, maar we hadden op méér gehoopt”
    PREMIUM

    Pia, een half jaar na peperdure genthera­pie: “Ze doet het goed, maar we hadden op méér gehoopt”

    Pia Boehnke, de baby met de zeldzame spierziekte SMA type 1, werd een half jaar geleden behandeld met de peperdure gentherapie Zolgensma. Het medicijn kostte 1,9 miljoen euro en het meisje, nu 16 maanden oud, doet het goed. Ze gaat zienderogen vooruit, kan soms tien seconden rechtop zitten en ze eet zelfstandig, maar het grote wonder is niet geschied. “Sommige dagen vergelijk ik Pia met ‘normale’ kindjes van haar leeftijd”, zegt mama Ellen De Meyer. “Dan doet het ongelooflijk veel pijn om te beseffen wat ze niet kan en ook nooit zal kunnen.”
  1. Boudewijnskerke: zeventig huisnummers voor 'n handvol huizen
    Play

    Boudewijns­ker­ke: zeventig huisnum­mers voor 'n handvol huizen

  2. Zo wordt er getest in het Covid-lab van ADRZ
    Play

    Zo wordt er getest in het Covid-lab van ADRZ