Volledig scherm
Het medicijn ‘Zolgensma’ is een vorm van gentherapie die eenmalig via een infuus wordt toegediend. © AP

Duurste medicijn ter wereld op de markt: 1,9 miljoen euro voor een behandeling

De Zwitserse farmaciegigant Novartis heeft in de Verenigde Staten de toestemming gekregen om het duurste medicijn ter wereld te verkopen. Het gaat om een eenmalige gentherapie - met een kostprijs van 2,1 miljoen dollar (omgerekend 1,9 miljoen euro) - die een dodelijke spierziekte bij baby’s kan behandelen.

Het Amerikaanse controleagentschap FDA (Food and Drug Administration) heeft vrijdag aan Novartis de toestemming gegeven om gentherapie ‘Zolgensma’ in te zetten bij de behandeling van de ernstige spierziekte ‘spinale musculaire atrofie’ (SMA) bij kinderen onder de twee jaar. De beslissing van de EMA voor de Europese markt wordt binnen enkele maanden verwacht.

SMA kan leiden tot verlamming, ademhalingsproblemen en de dood. De ziekte komt voor bij ongeveer een op de tienduizend zuigelingen. Het medicijn wordt eenmalig via een infuus (intraveneus) toegediend. Het zou de spierfunctie en de motoriek bij de getroffen baby’s aanzienlijk verbeteren.

Kritiek

Novartis krijgt kritiek op de exorbitante prijs van het medicijn. Ook de Amerikaanse autoriteiten hadden eerst hun twijfels bij het gigantische kostenplaatje. Maar Novartis wist de FDA te overtuigen. De eenmalige gentherapie redt het leven van patiënten, die anders aangewezen zijn op dure levenslange behandelingen die honderdduizenden dollars per jaar kunnen kosten, zo argumenteerde Novartis met succes.

Volgens experts zal Novartis met het middel een omzet van 2 miljard dollar realiseren. Binnen enkele maanden weten we of Zolgensma ook beschikbaar zal zijn op de Europese markt. Patiëntenorganisaties hopen alvast van wel. Wat de prijs in Nederland zal zijn is niet bekend.

Waarom is de prijs voor een medicijn soms zo hoog en wie bepaalt wanneer het vergoed wordt? Bekijk deze video: